近日,全球領先的RNAi治療公司Alnylam(納斯達克:ALNY)宣布FDA已批準公司一款新的SiRNA療法AMVUTTRA(vutrisiran),用于治療成人遺傳性甲狀腺素運載蛋白介導(hATTR)的淀粉樣變性的多發性神經病每三個月(每季度)皮下注射一次。值得一提的是,這是全球第5款獲批上市的SiRNA療法。
hATTR淀粉樣變性是一種罕見的、遺傳性的、快速進展的致命疾病,具有衰弱性多發性神經病的表現,目前幾乎沒有治療的選擇。Amvuttra是一種雙鏈小干擾RNA,靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白信使RNA,Alnylam利用其增強穩定化學-GalNAc偶聯遞送平臺設計,增加了該療法的效力和代謝穩定性。
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此次AMVUTTRA的獲批是基于3期臨床研究HELIOS-A9個月的積極結果:患者在接受治療9個月后,AMVUTTRA組的mNIS+7評分與基線相比降低2.2點,而外部對照組評分增加14.8點;9個月時,50%的患者與基線相比癥狀得到改善;另外,在第9個月時,AMVUTTRA組達到了研究中的所有次要終點,并且在第18個月時,療效效果和第9個月時保持一致;在安全性方面,沒有發生與藥物相關的停藥或死亡事件,最常報告的不良事件包括關節痛,呼吸困難和維生素A減少。在5例患者中報告了注射部位反應,并且都是輕度和短暫的。
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綜上,整體結果顯示:該療法改善了多發性神經病的體征和癥狀,超過50%的患者病情得到了逆轉或停止。
01左中括號SiRNA療法左中括號
siRNA是一種具有雙鏈RNA的寡核酸,含有19~21個堿基對。在生物體中,siRNA介導的RNA干擾所引起的基因沉默,是一種重要的基因表達調控方式,其可特異性引發靶mRNA降解,抑制基因表達。
聲音 | 金巖石:區塊鏈中國全球第一 革命意義在于\"去中介化\":據新浪財經11月16日消息,《中外管理》雜志社于11月15日-17日,在北京舉辦第28屆中外管理官產學懇談會。獨立經濟學家、世界區塊鏈組織(WBO)首席經濟學家金巖石出席并演講。金巖石指出,信息產業有五大核心技術:人工智能、量子計算、移動互聯、物聯網和區塊鏈,而上述五大核心技術中,區塊鏈現在中國全球第一。‘金巖石強調,區塊鏈所謂的“去中心化”一半都是錯的,于是就出現了幣圈一個又一個騙局,因為所謂“去中心”就是“把原來的中心打掉,讓自己成為中心,然后隨時準備跑路,這就是幣圈亂象的關鍵。”他指出,區塊鏈點對點的“去中心”,應該直接翻譯成點對點的“去中介化”,就像數字貨幣點對點模式,會部分取代微信支付寶點對行、行對行、行對點的模式。在去中介的概念下,“我們才真正走進了現代市場經濟”。[2019/11/16]
斯坦福大學的AndrewFire教授是最早證明雙鏈RNA可以觸發更高效的基因沉默。1998年,他將反義RNA和正義RNA混合注入秀麗隱桿線蟲體內,觀察到強烈的抑制基因表達。他和另一位馬薩諸塞大學的CraigMello教授也因發現siRNA機制,在2006年獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。
動態 | 以去年的流量計算 比特幣賭場Freebitco.in是全球第三大互聯網平臺:根據營銷數據公司SEMrush上周發布的一項研究結果顯示,以去年的全球流量計算,比特幣賭場Freebitco.in是全球第三大互聯網平臺。SEMrush數據顯示,從2018年8月到2019年7月,平均每個月有超過4100萬人在Freebitco.in上下注。這個數字僅次于墨西哥在線賭場Caliente.mx(7150萬次)以及BET365(1.943億次)。(Decrypt)[2019/11/3]
此后到2011年,全球掀起了一股siRNA研發浪潮。
與化學藥或抗體相比,siRNA的首要優點在于平臺特性。只需重新排列四種核苷酸A、G、C、T(U)的順序,就可以快速開發出成新的藥物,同時其篩選和開發耗時遠小于化藥和抗體藥。
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另外,和通常藥物靶向下游的蛋白質不同,siRNA靶向的是上游的mRNA。所以它能夠靶向很多小分子和單抗無法成藥的靶點,比如AAT、APOC3、DMPK、HTT以及幾十種三核苷酸重復疾病的靶點。
然而siRNA藥物的開發并不一帆風順。早期,siRNA存在很多問題:如難以穿過細胞膜,易被核酸酶降解、易被肝腎清除等。這導致了眾多制藥公司如羅氏、默沙東、諾華、輝瑞等相繼退出該領域。
但熱潮退去,全球仍有Alnylam這類專注于siRNA藥物研發的公司堅持不懈,經過多年的沉淀,走在了這一領域的最前沿。
02左中括號SiRNA上市及在研企業左中括號
截止目前,全球已上市5款SiRNA療法,這些療法研發企業均有Alnylam,由此可見SiRNA療法市場幾乎被Alnylam壟斷,這為公司帶來了相當豐厚的經濟收入。
2021年Alnylam全球凈產品收入實現6.62億美元,同比增長83%,2022年第一季度,Alnylam全球凈產品收入為1.87億美元,同比增長38%;不過在單品銷售上,均與2021年Q4相比有所減少。
聚焦國內,目前暫無siRNA藥物上市,大多處于均臨床和臨床前研究階段,代表企業有蘇州瑞博、圣諾制藥、舒泰神、舶望制藥、西安榮清暢等。
其中圣諾制藥是我國第一家小核酸藥上市公司,目前已建立國內首家多肽核酸納米藥物創新基地。公司在RNAi遞送平臺上具有深厚的積累,除了擁有肝向遞送的新型的GalNAcRNAi遞送平臺GalAhead和PDov,還有獨創的組氨酸-賴氨酸共聚多肽納米顆粒導入技術;PNP可觸達除肝臟外眾多靶向器官且可同時攜帶多個靶向siRNA,讓其在同一靶向細胞中產生協同的基因沉默效應,可以提高RNAi的藥物療效。
另外,瑞博生物SR061是目前國內研發進展較快的的小核酸藥物,用于治療急性非動脈炎性前部缺血性視神經病變;2021年4月成立的舶望制藥專注于siRNA藥物的開發,在去年完成由杏澤資本獨家領投的天使輪融資后,3個月前又完成了超4億元人民幣的A輪融資。
SUMMARY小結
小核酸藥猶如二十年前的抗體藥,方興未艾。龍頭企業Alnylam近年的優異成績充分印證siRNA是未來創新藥的黃金賽道之一。但現階段國內原研藥市場都尚未成熟,核酸藥研發基礎更是單薄,盡管人才技術團隊還有在研產品看起來欣欣向榮,但經驗值極其匱乏,產業鏈也尚未完善,各地已經爭相布局謀劃核酸藥這一新興領域。
參考來源:
1.https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776
2.公司官網
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